一种血小板生成素，名叫艾曲波帕，于年在美国上市，最初用于治疗免疫性血小板减少症，经过临床试验，证实艾曲波帕不仅可促使巨核细胞的增殖、分化，促进血小板的生成，还有促进骨髓造血干细胞的增殖和分化，从而改善造血功能的作用，于年批准用于治疗经免疫抑制疗法无效的重型再生障碍性贫血患者。
艾曲波帕起始剂量为50毫克/天，如果血小板数没有增加或增加不明显，则每两周增加25mg，最大剂量不超过mg/天。患者可以继续服用环孢素治疗，必要时可给予患者血小板或红细胞输注支持治疗。
由于艾曲波帕的药理作用为促进造血干细胞增殖、巨核增殖和血小板生成，不可避免的会联想到以下问题：
①：在促进造血干细胞增殖的过程中会不会引起染色体的变化(克隆演变，尤其是7号染色体的变异可能提示进展为白血病)?
②：会不会导致原始细胞(可能的白血病细胞)增加?
③：巨核细胞和血小板增多会不会导致骨髓纤维化或形成血栓?
后来NIH进一步进行研究，艾曲波帕联合ATG和环孢素治疗初治的重型再障患者，也取得了令人鼓舞的效果。至于艾曲波帕单药治疗如何、远期效果及并发症如何，还需要很长的研究之路要走。
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